纳晨委员：

您提出的《关于多措并举保障儿童用药安全的提案》（第562号）交我们办理，现答复如下：

一、办理工作开展情况

省药监局高度重视，收到提案后，即刻召开专题会议，研判研讨相关赋能举措。立足自身职能划分工作任务，迅速开展实地走访，全面归集儿童用药审评审批、研发、生产、经营、全程追溯及药物警戒体系建设相关数据。主动对接政协委员，充分吸纳意见建议，稳步推进提案办理工作。在此基础上，省药监局坚持标本兼治、系统构建儿童用药安全长效保障体系。一是健全工作机制，定期召开药品风险分析会（含儿童用药），专题研究解决工作中存在的难点堵点问题，统筹推进药品（儿童用药）安全各项工作落地落实，形成常态化、规范化工作推进机制。二是强化政策落实，深入学习贯彻《药品管理法》《药品注册管理办法》《药品生产质量管理规范》《药品经营质量管理规范》《关于进一步加强儿童临床用药管理工作的通知》《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》等法律法规和政策文件，组织开展培训，准确把握政策要求，推动各项政策措施在工作中落地生根。三是压实主体责任，明确药品生产、经营、使用单位的儿童用药安全主体责任，督促相关单位严格遵守药品管理相关法律法规，建立健全内部管理制度，加强质量管控，主动排查和消除用药安全隐患。着力构建“政府监管、企业自律、社会协同、公众参与”的多元共治格局，形成上下联动、齐抓共管的儿童用药安全工作合力。

二、关于提案中反映的问题

（一）关于儿童用药供给保障机制不完善问题。其中“省级缺乏对儿童药研发生产的专项扶持，企业研发生产积极性不高”问题。究其原因如下，一是在新药研发层面，由于儿童人群的特殊性，在剂型设计、规格选择、安全性评估及临床试验设计等方面存在诸多困难，无法完全适用已发布的成人药品研发技术指导原则，增加了研发难度。二是在已上市药品层面，现有可用于儿童的药品，其说明书普遍存在用药信息不规范、关键数据和临床数据缺失的问题，多数药物缺乏儿童PK/PD数据，大部分属于成人外推，直接制约了儿童用药的合理、安全使用。三是在行业管理层面，儿童用药研发本身难度大、不确定性强，导致业界研发积极性不高，动力不足。核心原因在于儿科药物受试者招募困难、安全性风险高，进而造成临床试验周期长，研发成本高、周期长、风险高，临床试验伦理严、受试者招募难、研发周期比成人药长30%，市场小、利润低，单品种销量仅约成人药60%，加之愿意让孩子参与临床试验的家长极少，且低龄儿童难以准确表达身体感受，使得儿科药物临床试验数量偏少，罕见病儿童药物的试验对象招募则更为艰难。

综上，儿童用药的研发和生产受伦理、临床试验可行性、产业政策和市场等多方面因素制约，其可及性和安全性的保障难度远高于成人用药。受低价中标、亏损生产等因素影响，集中采购后，廉价儿童药停产现象增加。

（二）关于存在儿童用药全链条监管体系不健全问题。目前，省级药监局负责全省药品生产、药品批发及大型连锁药店监管，市县药品监督管理部门负责零售药店、使用环节监管，各级监管部门职责分工明确，监管体系健全。药品全链条追溯体系建设初见成效，已初步完成药品追溯赋码工作，初步实现“来源可查、去向可追、责任可究”的监管要求，为全链条监管奠定了基础。我省已建立临床短缺和易短缺药品采购供应情况通报机制，为短缺药预警、储备、保障提供了信息沟通及处置路径。

三、关于提案中意见建议内容的逐条答复

（一）关于健全省级儿童用药供给保障体系，破解‘缺药’难题”建议。省药监局根据职责做好以下工作：一是强化政策与技术帮扶，在儿童用药研发、生产办理行政许可、技术提升、厂房设施设备改造等方面，提供精准技术指导，优化办事流程、缩短办理时限，开展现场技术服务，优先安排药品生产GMP符合性检查，配合国家药监局完成新药审评审批，助力企业提升生产能力。二是密切联动省卫生健康委，及时掌握儿童短缺用药品种、缺口数量等信息，第一时间通报相关药品生产企业，指导企业恢复生产或加大儿童用药产量，全力缓解短缺问题。三是筑牢质量安全防线，加强对儿童用药生产企业的日常检查和市场流通环节的抽检力度，重点聚焦儿童用药生产全流程质量管控，加大流通领域抽检频次，确保儿童用药符合国家标准、安全可控。

（二）关于统筹全省用药不良反应监测数据的问题建议。省药监局设有云南省药品评价中心，各州市设有药品不良反应监测中心，辖区内医疗机构等相关单位已纳入国家不良反应监测系统，具体负责辖区内药品不良反应报告和监测资料的收集、评价、反馈和上报，对儿童用药不良反应报告进行重点审核评价；对辖区内发生的儿童用药不良反应聚集性事件开展现场调查、妥善处置；对收集的不良反应报告进行综合分析，提取安全性风险信息，开展风险评价并提出风险管理建议，及时上报上级主管部门和国家药品不良反应监测中心，根据国家指导意见及时管控风险。

（三）关于构建省级儿童用药全链条监管机制，筑牢“安全线”建议。省药监局已建立药品安全突发事件应急预案，聚焦药品（儿童用药）生产、流通、使用等关键环节，加大监管执法力度，严厉打击违法违规行为，确保儿童用药质量安全。

1.生产环节：重点检查儿童用药生产企业质量管理体系运行情况，督促企业严格按照药品生产质量管理规范组织生产，加强原辅料采购、生产过程控制、成品检验等环节的质量管控，确保药品质量符合标准。

2.流通环节：依托药品质量追溯体系，紧盯药品批发企业及连锁经营药店，严格落实进货查验、温湿度控制、不良反应监测等质量管控规范，构建药品购销存全流程追溯闭环，确保儿童用药“来源可溯、去向可追、质量可控”。建立“重点品种清单+关键环节管控”双控机制，强化高风险儿童药品精准监管，对儿童专用剂型、抗生素类、解热镇痛类等高风险药品实施动态清单管理，严厉打击超范围经营、违规促销、虚假宣传等违法行为。

3.使用环节：督促指导各州市监管部门强化儿童用药监管，规范医疗机构、基层医疗卫生机构儿童用药行为，提升合理用药水平，防范用药安全风险。

                            云南省药品监督管理局

                              2026年8月21日